העלאת המודעות למחלות נדירות במטרה להביא לידיעת הציבור הרחב,
גיוס כספים למען מחקר בארץ ובעולם במטרה למצוא מרפא או הקלה על החולים במחלות נדירות,
קבוצת תמיכה למשפחות החולים במחלות גנטיות נדירות,
מתן מלגות לחוקרים בארץ ובעולם למחקר מחלות גנטיות נדירות,
כל פעילות נוספת לקידום הטיפול במחלות גנטיות נדירות,
פעילות לחולים ולמשפחותיהם בכל הקשור למחלה והריפוי או הקלתה