לפעול להגברת מודעות הציבור למחלת פומפה ומחלות נדירות אחרות,
לפעול לשיפור בריאותם ורווחתם של המאובחנים במחלת הפומפה ומחלות נדירות אחרות,
לתת מענה לבעיות חולי פומפה ומחלות נדירות אחרות כקבוצה וכפרטיים,
להוות גורם תומך ומלכד ולספק מידע לחולים במחלת פומפה ומחלות נדירות אחרות,
לפעול בזירת הממשל, במוסדות רפואיים וזירות אחרות, לקידום נושא מחלת הפומפה ומחלות נדירות אחרות,
לייצג את החולים במחלות נדירות בכלל ובני המיעוטים בפרט ולפעול בשמם ולמענם